Un essai clinique européen de grande envergure révèle l’inefficacité du TUDCA dans le traitement de la SLA

Un vaste essai clinique européen, mené sur plus de 300 patients atteints de Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), a conclu que le TUDCA, un médicament largement utilisé comme supplément, n’est pas significativement plus efficace qu’un placebo pour ralentir la progression de la maladie.

Échec clinique du TUDCA dans la SLA

L’essai, d’une durée de près de quatre ans, a été réalisé sur 25 sites en Europe et a suivi l’administration du TUDCA à des patients atteints de SLA sur une période d’un an et demi. Les résultats, publiés aujourd’hui, indiquent que le TUDCA, bien que généralement sûr, n’a montré aucun effet significatif sur la progression de la maladie par rapport à un placebo, mesurée par des critères cliniques tels que la fonction motrice et respiratoire.

L’étude n’a également observé aucune différence significative entre les groupes de traitement et de placebo sur des paramètres secondaires tels que la capacité pulmonaire, la survie et les niveaux d’une protéine liée aux lésions nerveuses.

Une étude européenne de grande envergure a mis en lumière l’inefficacité du TUDCA, un médicament fréquemment utilisé par les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) comme supplément. Cette recherche d’envergure, menée sur plus de 300 patients répartis dans 25 sites en Europe sur une période de près de quatre ans, a démontré que le TUDCA n’était pas significativement plus efficace qu’un placebo pour ralentir la progression de cette maladie neurodégénérative.

Analyses en cours et implications pour les patients

Les résultats, publiés récemment, ont démontré que bien que le médicament soit généralement sûr, il n’a pas montré de bénéfice tangible par rapport au placebo après un an et demi de traitement. L’étude a également évalué plusieurs objectifs secondaires, tels que la capacité pulmonaire, la survie et la présence de biomarqueurs liés aux lésions nerveuses, mais aucune différence significative n’a été observée entre les groupes de traitement et les groupes témoins. Alberto Albanese, responsable de l’étude et directeur de l’unité de neurologie de l’hôpital de recherche Humanitas en Italie, a exprimé sa déception quant à l’absence de bénéfice global démontré par le médicament. Il a souligné l’importance d’analyser plus en détail les données pour comprendre si certains sous-groupes de patients réagissent différemment au traitement.

Le TUDCA, également connu sous le nom d’acide tauroursodésoxycholique, est un produit chimique approuvé aux États-Unis pour le traitement de certaines maladies hépatiques. Cependant, des études antérieures suggéraient qu’il pourrait également offrir des avantages aux personnes atteintes de troubles neurodégénératifs tels que la SLA. En conséquence, de nombreux médecins recommandaient aux patients SLA de se procurer ce médicament en tant que supplément, souvent disponible en ligne pour environ 30 dollars par flacon.

Actuellement, la FDA a approuvé quatre médicaments spécifiques pour le traitement de la SLA. Parmi eux, Relyvrio, un médicament développé par Amylyx Pharmaceuticals, associe le TUDCA à un autre composé chimique, le phénylbutyrate de sodium. Relyvrio, commercialisé à l’automne 2022, a rapidement généré des ventes importantes, bien que son prix initial de 158 000 dollars par an d’approvisionnement ait suscité des controverses.

Cependant, malgré le succès commercial initial, des problèmes sont survenus lorsque les résultats de l’étude ont été publiés, mettant en lumière l’inefficacité du TUDCA dans le traitement de la SLA. En réponse à ces résultats décevants, Amylyx Pharmaceuticals envisage de retirer Relyvrio du marché.

Conséquences pour Relyvrio et le paysage thérapeutique de la SLA

Cette nouvelle a été un coup dur pour de nombreux patients et soignants qui voyaient en Relyvrio une lueur d’espoir dans le traitement d’une maladie pour laquelle les options thérapeutiques sont limitées. Avec une espérance de vie généralement courte après le diagnostic, les patients atteints de SLA attendent avec impatience des avancées significatives dans le domaine des traitements.

En attendant, la Motor Neurone Disease Association, une organisation caritative basée au Royaume-Uni, a conseillé aux patients qui prennent actuellement du TUDCA de contacter leur professionnel de santé pour obtenir des conseils supplémentaires à la lumière de ces résultats décevants.

« Les patients et les cliniciens sont profondément déçus par ces résultats », a déclaré la Motor Neurone Disease Association, une organisation caritative basée au Royaume-Uni. « C’est un moment difficile pour la communauté SLA et nous comprenons l’immense frustration que cela peut engendrer. » L’absence de progrès thérapeutiques significatifs dans la SLA souligne le besoin urgent de recherches continues et d’investissements dans des essais cliniques novateurs.

Cette étude met en évidence l’importance cruciale de la recherche continue dans le domaine de la SLA et souligne la nécessité de trouver des traitements plus efficaces pour les patients. Bien que le TUDCA ait suscité l’espoir en tant que traitement potentiel, les résultats de cette étude remettent en question son efficacité et incitent à explorer d’autres voies thérapeutiques pour lutter contre cette maladie dévastatrice.